ving van de patiënten betreft, zullen na 1 en 2 jaar worden
onderzocht in de CareRA-studie.
bogecontroleerde fase II-studie werd apremilast
(een orale fosfodiësterase 4-remmer) onderzocht
bij patiënten met het syndroom van Behçet met
minstens 2 actieve ulcera van de mondholte.
De patiënten werden gerandomiseerd naar apremilast
(APR) 30mg x 2/d of een placebo gedurende 12 weken.
Daarna kregen alle resterende patiënten APR gedurende
12 weken. Alle gerandomiseerde patiënten werden gevolgd
gedurende 28 dagen na stopzetting van de behandeling,
ongeacht het ogenblik en de reden van onderbreking van
de behandeling.
Het primaire eindpunt was het aantal actieve mondulcera
na 12 weken. Secundaire eindpunten waren het aantal ge-
nitale ulcera na 12 weken, de werkzaamheid van de behan-
deling over verloop van tijd (oppervlakte onder de curve
van de orale en genitale ulcera tijdens de eerste 12 weken),
de ziekteactiviteit, door de patiënt gerapporteerde uit-
komstmaten en de bijwerkingen. In het totaal werden 111
patiënten (gemiddelde leeftijd 34,5 ± 10,1 jaar, 69 % vrou-
wen) gerandomiseerd (APR 55, placebo 56); 95 patiënten
hebben de eerste fase van de behandeling beëindigd (APR
50, placebo 45).
0,5 ± 1,03 in de APR-groep en 2,1 ± 2,58 in de placebo-
groep (p < 0,0001).
Figuur 2 toont het verloop van het gemiddelde aantal
mondulcera. Het effect van APR treedt kennelijk zeer snel
op (vanaf de 2e week) en houdt aan zolang de patiënten
APR krijgen, maar verdwijnt kort na stopzetting na 24
weken. Na 12 weken was het percentage patiënten met een
volledige respons (geen mondulcera) significant hoger in
de APR-groep dan in de placebogroep: respectievelijk 71%
en 29%, p < 0,0001).
Bij inclusie vertoonden 16 patiënten genitale ulcera (APR-
groep 10 en placebogroep 6). Bij de 10 patiënten van de
APR-groep werd een volledige remissie verkregen na
12 weken, tegen 3 van de 6 patiënten in de placebogroep
(p = 0,036).
De gemiddelde verandering van de verschillende scores
die werden gebruikt om de ziekteactiviteit, de intensiteit
van de pijn als gevolg van de ulcera en de levenskwaliteit te
evalueren, was altijd significant beter met APR.
Er zijn twee ernstige bijwerkingen opgetreden in de APR-
groep (een diplegie en een anale fissuur plus hemorroïden)
en 3 in de placebogroep (2 ziekteopflakkeringen en een
koortsepisode). De diplegie was van voorbijgaande aard en
werd niet toegeschreven aan APR.
en slijmvliesletsels van de mond en de geslachtsdelen die
AS